Орфанный бизнес что это

Орфанными называют редкие, преимущественно наследственные хронические заболевания, которые встречаются не чаще, чем у одного из 10 000 человек. Таким образом, в нашей стране количество страдающих одним из этих недугов не превышает 14-15 тысяч, однако, учитывая, что перечень подобных болезней достаточно широк, общее число орфанных больных находится, по разным оценкам, в диапазоне от 300 000 до 5 000 000. Такой разброс цифр объясняется довольно просто – само определение данного типа заболеваний введено относительно недавно, в 2011 году и единая база по ним еще не сформирована.

Перспективный рынок

Если подходить к проблеме, указанной в заголовке статьи, чисто с экономической точки зрения, то на первый взгляд может показаться, что этот сегмент рынка не особо интересен для производителя. Что такое 15 000 потенциальных покупателей препарата на всю страну, если современные предприятия изготавливают в час несколько сотен тысяч таблеток одного наименования? Однако при более глубоком анализе ситуации все оказывается не так просто. Дело в том, что в большинстве своем орфанные препараты очень дорогие. Стоимость годового курса лечения может составлять от 1 500 до миллиона долларов, а ведь больные вынуждены принимать их на протяжении многих лет и даже всей жизни.

Дороговизна данной категории лекарственных средств объясняется несколькими причинами. Во-первых, затраты на их разработку велики – суммы могут достигать миллиарда долларов. Времени на создание одного препарат также требуется много – в среднем порядка 10 лет. Крупные мировые компании берутся за их выпуск неохотно, поэтому чаще всего изготовитель становится монополистом.

Более того, страны, в которых находятся разработчики орфанных лекарственных средств, чтобы стимулировать исследования в данной отрасли, гарантируют, что в течение определенного периода аналоги регистрироваться и выпускаться на рынок не будут. В результате за все эти нюансы расплачивается больной или финансирующие его структуры: волонтерские организации, благотворительные фонды и бюджет государства. Есть ли способ решения проблемы?

Независимое мелкосерийное производство

С учетом того, что разработки орфанных препаратов ведутся уже давно, по некоторым из них уже закончился или подходит к концу период патентной защиты, что позволяет организовать выпуск дженериков – аналогов с другим торговым наименованием. Однако для гигантов отрасли освоение выпуска микросерийных препаратов по-прежнему вряд ли будет представлять большой интерес. Другое дело независимые небольшие компании, для которых выход на рынок с годовым оборотом в десятки миллионов долларов – очень лакомый кусок. Тем более что все технические вопросы решаются достаточно легко. Затраты на производство можно оптимизировать, если использовать правильное оборудование.

Доверяйте лидерам

Технологическим ядром для изготовления орфанных лекарственных средств может выступить продукция немецкой компании Pharma Тest выпускаемая под отдельным брендом – Pharmag. По сути это готовый производственный комплекс, построенный на базе универсального привода UAM. К нему, при помощи стандартного соединения, или через понижающий редуктор UGD подключается более 20 сменных модулей, выполняющих различные задачи: от подготовки сырья путем смешивания компонентов, до изготовления пеллет, суппозиториев, мазей и кремов, а также жидких форм.

Универсальный привод UAM

В составе представленного оборудования нет такого важного устройства, как таблеточный пресс, однако этот пробел можно легко устранить с помощью продукции Riva, выпускаемой аргентинской компанией, являющейся одним из мировых лидеров данной отрасли. Здесь предлагается 6 пилотных моделей, различающихся производительностью, конструкцией, размерами и рядом других параметров.

Роторный таблеточный пресс RIVA Piccola Classica

После того, как таблетки будут сформированы, они отправятся в полировальный барабан PD, где приобретут товарный вид и, кроме того, удаление пыли и крошки с поверхностей позволит минимизировать риск возникновения проблем при упаковке готовой продукции.

Полировальный барабан PD Pharma Test

Впрочем, не все лекарственные препараты изготавливаются в твердой форме. Многие из них требуются в жидком виде. Для этого также есть все необходимое. В ассортименте представлены различные миксеры и смесители, позволяющие решать задачи наилучшим образом.

Например, мешалка АТ способна не только смешивать ингредиенты, но и, при необходимости, подогревать или охлаждать растворы до нужной температуры. Это дает возможность полностью соблюдать технологический процесс изготовления самых сложных лекарственных средств.

Смеситель для жидкостей и суспензий AT Pharma Test

После того, как лекарство будет приготовлено, в дело вступает оборудование для дозирования жидких компонентов
LF-150. С его помощью с высокой точностью можно разливать во флаконы и другую тару от 25 до 300мл. препарата.

Дозатор жидкости лабораторный пилотный lF-150 Pharma Test

Доверяй, но проверяй

Помимо производственного оборудования, компания Pharma Тest предлагает также широкий ассортимент приборов для контроля качества и свойств готовой продукции. В линейке представлены тестеры распадаемости таблеток и капсул, их прочности, истираемости и других параметров. Также имеются средства испытания надежности упаковки.

Автоматический тестер распадаемости PTZ AUTO 1EZ

Европейское качество – не пустой звук

Все предлагаемое оборудование соответствует европейским и американским стандартам. В последнее время данная фраза многими воспринимается просто как рекламный лозунг. Между тем, в нашем случае она означает наличие дополнительных возможностей, поскольку изготовленная на данном оборудовании продукция может смело направляться в соответствующие сертификационные центры и, после прохождения положенных процедур, получать шанс на выход к новым потребителям, находящимся за пределами нашей страны.

Источник: labfarma.ru

Орфанные препараты: список с названиями, назначение, показания и противопоказания

Орфанные лекарственные препараты — это те, которые применяются для лечения редких болезней. Их еще называют «сиротскими». Кажется, если заболевание редкое, то и встретить его сложно.

На самом деле действует парадокс. Несмотря на редкость, в совокупности больных с такими диагнозами достаточно много. К примеру, в европейских странах их 30 млн человек, то есть примерно каждый 15-й человек страдает от орфанного заболевания. Для их лечения предназначаются специальные медикаменты.

Регистрация орфанных препаратов

Подобные препараты следуют обычно по тому же пути производства и регистрации, что и обычные лекарственные средства. Но им предоставляют некоторые льготы, которые побуждают производителей инвестировать именно в их разработки.

Вмешательство правительства для поддержки производства осуществляется различными способами: налоговые льготы и стимулы, упрощенная процедура допуска на внутренний рынок, субсидирование разработок, увеличение периода эксклюзивности на рынке.

Кто присваивает статус

Статус орфанного препарата присваивается лекарствам Комитетом по орфанным лекарственным препаратам Европейского агентства по лекарственным средствам (Committee for Orphan Medicinal Products, European Medicines Agency). Потом утверждается Европейской комиссией. Только после этого выдается регистрационное свидетельство.

Требования

Чтобы заявка на присвоение препарату статуса орфанного была одобрена, необходимо, чтобы он соответствовал следующим требованиям:

1. Должен использоваться для диагностики, терапии либо профилактики заболевания, которое угрожает жизни человека либо имеет хроническую форму.
2. Болезнь должна встреться не больше чем у 5 людей из 10 000 в странах Европейского Союза либо должно быть маловероятно, что продажи фармацевтического средства будут покрывать затраты, необходимые для его разработок.
3. Отсутствует соответствующий способ диагностики, лечения либо профилактики заболевания или, если он создан, рассматриваемое лекарство должно помогать пациентам с таким недугом.

На уровне закона

В России в конце марта 2010 года был одобрен законопроект «Об обращении лекарственных средств», который предусматривает государственное регулирование цен на препараты, которые считаются важнейшими и жизненно необходимыми. При этом в окончательном варианте не было упоминаний о так называемых орфанных препаратах. Такая поправка исчезла из закона после первой вычитки Государственной думы.

Из-за этого несколько десятков благотворительных фондов объединились в обращении к президенту России. Они просили узаконить оборот орфанных средств и упростить режим их ввоза и регистрации в стране.

В итоге было опубликовано официальное заявление на сайте Минздрава. Таким образом, процедуру ввоза подобных лекарств упростили. Теперь она составляет не более 5 суток.

Разрешение на ввоз для личного пользования выдают в электронном формате с цифровой подписью. Благодаря этому больным из отдаленных регионов не придется посещать столицу, выстаивать очереди к кабинетам, чтобы получить разрешение.

Орфанные болезни

Примерами орфанных заболеваний являются:

1. Мукополисахаридоз. Наследственное заболевание в тяжелой форме, которое касается нарушения обменных процессов. В России в среднем рождается примерно 15 человек с таким недугом каждый год.
2. Гемофилия. Наследственная патология, при которой диагностируется дефицит фактора свертываемости крови, из-за чего процесс замедляется. В России зарегистрировано 8 тыс. больных.
3. Хронический слизистый кандидоз. Возбудителем является грибок рода Кандида. Обычно появляется у детей до 18 лет.

Кроме того, в этот перечень входят мукормикоз, зигомикоз, тимома, злокачественная саркома мягких тканей, кистозный фиброз, гиперпролактинемия, синдром Ретта, язвенный колит желудка, синдром Маджид, аниридия. Это не единственные орфанные патологии – их перечень намного больше.

Перечень популярных препаратов

Самыми известными орфанными препаратами при заболеваниях являются:

1. «Солирис». Действующим компонентом является экулизумаб. Средство является иммунодепрессантом. Показания к применению – атипичный гемолитико-уремический синдром, а также пароксизмальная ночная гемоглобинурия. К противопоказаниям относится бактерионосительство Neisseria meningitides, активное инфекционное поражение, отсутствие вакцинации, патологии печени и почек в тяжелой форме.
2. «Энплейт». Главным действующим веществом является ромиплостим. Лекарство назначают при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре.
3. «Элапраза». Основным компонентом является идурсульфаза. Лекарство назначают при мукополисахаридозе второго типа.
4. «Траклир». Главным веществом в препарате является бозентан. Его применяют при легочной гипертензии.
5. «Энбрел». В составе лекарства присутствует этанерцепт. Его назначают при юношеском артрите с системным началом.
6. «Наглазим». Активным компонентом является галсульфаза. Средство используют при мукополисахаридозе четвертого типа.
7. «Актемра». Содержит тоцилизумаб. Его назначают при юношеском артрите с системным началом.
8. «Револейд». Активный компонент – элтромбопаг. Средство применяют при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре.
9. «Альдазурим». Основное вещество – ларонидаза. Его назначают при мукополисахаридозе первого типа.
10. «Иларис». Действующий компонент – канакинумаб. Средство используют при юношеском артрите с системным началом.
11. «Привиджен». Его активным компонентом является человеческий иммуноглобулин. Средство назначают при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре.
12. «Реплагал». Действующее вещество – агалсидаза альфа. Его назначают при болезни Фабри.
13. «Эксиджад». Активный компонент – деферазирокс. Средство применяют при неуточненной апластической анемии.
14. «Орфадин». Действующее вещество – нитизинон. Его назначают при тирозинемии.
15. «Адемпас». Содержит риоцигуат. Его назначают при легочной гипертензии.
16. «Опсамит». Содержит мацитентан. Его применяют при легочной гипертензии.
17. «Ревацион». В составе присутствует силденафил. Назначается при легочной гипертензии.
18. «Майозайм». Главный компонент – алглюкозидаза альфа. Препарат применяют при болезни Помпе.
19. «Завеска». Основное действующее вещество – миглустат. Его назначают при сфинголипидозах.
20. «Вентавис». Содержит илопрост. Назначают при легочной гипертензии.
21. «Фабразим». Содержит агалсидазу бета. Назначается при сфинголипидозах.
22. «Волибрис». Действующее соединение – амбризентан. Назначается при легочной гипертензии.
23. «Иломедин». Активный компонент – илопрост. Лекарство используют при легочной гипертензии.

Этот перечень орфанных препаратов считается наиболее популярным среди тех, которые назначают при заболеваниях.

Противопоказания

Препараты запрещены к приему при повышенной восприимчивости к активному соединению лекарства, а также при тяжелых формах патологий печени и почек. Детям дают только после разрешения доктора.

Заключение

Таким образом, список орфанных препаратов – это перечень лекарств, которые назначают при заболеваниях из одноименной группы. Такие патологии считаются редкими.

Для разработки орфанных препаратов предоставляются льготы компаниям. Регистрация осуществляется так же, как и у остальных фармацевтических средств, но с дополнительным подтверждением от соответствующей комиссии.

Что касается пациентов, то необходимо помнить, что назначать лекарство должен исключительно доктор. Самостоятельное приобретение препаратов не рекомендуется, поскольку может не принести желаемого результата, а только усугубить течение болезни.

Источник: fb.ru

Редкие бизнес-перспективы

Производители орфанных препаратов ждут стимулов от государства

Правительство намерено продолжать увеличивать бюджетное финансирование закупок дорогостоящих лекарств для лечения пациентов с редкими заболеваниями. Одновременно будет расти как перечень таких заболеваний, так и число пациентов, нуждающихся в лечении. Растущий рынок орфанных препаратов, оцениваемый сейчас в 30 млрд руб. в год, все больше привлекает российских фармпроизводителей. Однако составить конкуренцию иностранным компаниям в производстве оригинальных препаратов им будет непросто.

Выйти из полноэкранного режима

Развернуть на весь экран

Фото: Анатолий Жданов, Коммерсантъ / купить фото

Растущий рынок

На прошедшем в конце июля пленарном заседании Совета федерации его председатель Валентина Матвиенко пообещала, что закупка лекарственных средств для лечения всех орфанных (редких) заболеваний будет полностью финансироваться за счет средств федерального бюджета уже в 2021 году. «Есть перспектива, что в 2020 году мы закроем еще пять нозологий, а в 2021-м завершим передачу финансирования закупок лекарств для людей с орфанными заболеваниями в полном объеме на федеральный уровень»,— сказала Валентина Матвиенко. По словам экспертов, такое решение позволит снизить финансовую нагрузку на региональные бюджеты и гарантированно обеспечит пациентов необходимой терапией.

Поясним, на сегодняшний день в России статус орфанного заболевания имеют 24 нозологии, для лечения 12 из них лекарства закупаются за счет федерального бюджета. Критерии установления редкости заболевания в разных странах отличаются. В России это болезнь, встречающаяся у одного из 10 тыс. человек, в США — у семи, в Европе — у пяти, в Японии — у четырех из 10 тыс. человек.

При этом, по разным оценкам, в РФ сегодня орфанными заболеваниями страдают от 15 тыс. до 1,5 млн человек. Эти цифры продолжают расти — как из-за повышения уровня диагностики, так и из-за выявления новых редких болезней. Расходы на обеспечение препаратами также будут постоянно увеличиваться, поскольку в большинстве случаев они требуются пациентам пожизненно, а продолжительность жизни таких больных (при надлежащей терапии) сегодня практически не отличается от продолжительности жизни здорового человека.

Почему редкие заболевания просят тонкой настройки законодательства

Основной проблемой обеспечения такими препаратами во всем мире является их высокая стоимость. Согласно исследованию бельгийских ученых (опубликовано в журнале Orphanet Journal of Rare Diseases в 2014 году), медианная стоимость орфанных лекарств в 13,8 раза выше цены препаратов, не имеющих такого статуса.

Ежегодно фармкомпании выпускают в оборот более ста новых препаратов для терапии орфанных заболеваний. По оценкам аналитической компании GARP, объем мирового рынка орфанных препаратов в ближайшие пять лет будет расти в среднем на 11% в год, и к 2023 году достигнет показателя $245 млрд. Соответственно, будет расти и российский рынок орфанных препаратов. «Количество пациентов с орфанными заболеваниями в федеральном регистре и совокупность затрат на них выросли на 266% по сравнению с 2013 годом. И в ближайшие годы эта потребность будет только расти в связи с улучшением диагностики редких болезней»,— говорит гендиректор компании «Генериум» Дмитрий Кудлай. «Рынок орфанных препаратов медленно, но постоянно растет. Думаю, в ближайшие пять лет эта тенденция сохранится и окрепнет»,— солидарен генеральный директор компании Biocad Дмитрий Морозов.

По подсчетам Минздрава, в России месячный курс терапии орфанных заболеваний стоит от 100 тыс. руб. до нескольких миллионов рублей.

Например, годовой курс лечения больного гемофилией стоит около 1 млн руб., муковисцидозом — от 1,3 млн руб. По информации заместителя гендиректора Института ЕврАзЭС Елены Красильниковой, в 2013 году все регионы совокупно потратили на орфанные заболевания 5,3 млрд руб., в 2017 году эта сумма выросла почти до 16 млрд руб. При этом доля российских компаний на этом рынке остается небольшой. По данным Минпрома, по итогам 2018 года объем реализации орфанных лекарственных препаратов вырос до 30,22 млрд руб. и 726,5 тыс. упаковок, а общая доля продаж российских препаратов на орфанном рынке составила 12,4% в упаковках и 9,6% — в денежном выражении.

Высокая цена на препараты является следствием того, что крайне небольшое количество компаний на мировом рынке занимаются их разработкой и производством. «Низкая распространенность редких заболеваний, небольшое количество пациентов по каждой нозологии во всем мире привели к тому, что разработкой и производством таких препаратов занимается ограниченное количество фармацевтических компаний. Вывод препарата на рынок наукоемок и дорог. Как следствие — длительная окупаемость вложений,— поясняет Елена Красильникова.— Большинство редких заболеваний имеют безальтернативное патогенетическое лечение — один, реже две препарата. Большинство компаний, производящих лекарственные препараты для редких пациентов,— это компании одного-двух продуктов».

Сдерживающее стимулирование

Малый размер доли российского рынка, которую занимают отечественные фармкомпании, объясняется высокими инвестиционными затратами в разработку оригинального препарата, отсутствием технологий и недостаточным уровнем компетенций по сравнению с огромным опытом, накопленным западными производителями. Тем не менее выгода, которую могут получать российские фармкомпании на внутреннем рынке, заставляет их задумываться о развитии собственного производства лекарств для лечения редких заболеваний.

Как проходят аукционы на поставку препаратов против орфанных заболеваний

Впрочем, вряд ли это окажется простым делом. «Как показывает анализ, практически все лекарственные препараты, применяемые для лечения редких заболеваний по бывшему «Перечню-24» (перечень заболеваний, признанных в России редкими.— “Ъ” ), являются оригинальными, не имеют дженериков и не производятся на территории России»,— говорит председатель правления Ассоциации фармацевтических производителей Евразийского экономического союза Дмитрий Чагин. Тем не менее он считает, что орфанные препараты, произведенные в России, смогли бы составить конкуренцию импортным лекарствам по цене. «С появлением на рынке российских биоаналогов иностранные референтные препараты уже не конкурентоспособны по цене,— объясняет он.— Цена на первый российский биоаналог может быть до 25% ниже, чем на импортный оригинальный препарат, а на последующий биоаналог — еще ниже». По его словам, анализ результатов федеральных тендеров на поставку препаратов для лечения пяти редких заболеваний по итогам 2018 года свидетельствует о необходимости развития локальных производственных мощностей и разработки новых препаратов в этом сегменте.

Пока развитие такого производства в России тормозится низким уровнем стимулирования производителей со стороны государства.

В развитых странах производителям орфанных препаратов предоставлялась господдержка как правового, так и экономического характера. В США, которые сегодня являются мировым лидером в производстве препаратов для лечения редких заболеваний, в 1983 году был принят закон о таких лекарствах. Он предусматривал гранты для производителей, налоговые вычеты на проведение клинической программы, помощь в создании дизайна исследований, освобождение от оплаты регистрации и так далее.

«Подобные преференции есть во многих развитых странах: государственное регулирование в этой сфере направлено на стимулирование фармкомпаний с целью разработки препаратов для лечения редких заболеваний,— поясняет медицинский директор компании «Такеда» Дмитрий Колода.— В некоторых странах в законодательстве предусмотрены преференции, покрывающие до 50% затрат на клинические исследования, срок исключительного пребывания на рынке в статусе орфанного препарата в США составляет семь лет, в странах ЕС — десять лет. Как правило, новые препараты, разрабатываемые для лечения заболеваний, не имеющих патогенетической терапии, получают гарантии ускоренного доступа на рынок. В частности, клиническая программа изучения таких препаратов подразумевает участие меньшего числа пациентов, применение биомаркеров в качестве критериев эффективности, использование данных реальной клинической практики и другие особенности, позволяющие быстрее исследовать и зарегистрировать препараты. Все эти меры способствуют повышению мотивации создавать новые лекарства, привлечению инвестиций и их более быстрому возврату. Компании, разрабатывающие препараты для лечения орфанных заболеваний, находятся на острие науки и имеют очень серьезные компетенции».

Как идет подготовка к маркировке лекарств для высокозатратных нозологий, которая станет обязательной с 1 октября этого года

Компании, обладающие обширным портфелем препаратов для лечения редких заболеваний, представляют интерес для российского орфанного рынка с точки зрения переноса в страну технологий и локализации производства. Российское предприятие, предоставляющее свои мощности и инфраструктуру, получает от зарубежного партнера технологии и соответствующее сопровождение процесса. Успешным примером такого подхода может служить совместный проект глобальной компании «Такеда» и российской «Биокад» по локализации производства препарата для профилактического лечения гемофилии А.

Однако здесь также есть сложности. «На первом этапе основным драйвером развития биотехнологий на рынке являлся трансфер зарубежных технологий в Россию,— соглашается Дмитрий Кудлай.— Так, Минпромторг выделил порядка 2 млрд руб. с 2011 по 2014 год на поддержку трансфера зарубежных технологий в биофармацевтике. При текущей промышленной политике локализации мировым лидерам орфанной сферы открыты двери и партнерства в лице российских компаний, специализирующихся на этом сегменте. Сдерживают их пока некомфортные ценовые условия по сравнению с другими странами».

Поэтому без стимулирования со стороны государства развить производство орфанных препаратов в России будет достаточно сложно, считают эксперты.

«Из тех редких заболеваний, которые в настоящий момент имеют льготное лекарственное обеспечение федерального или регионального уровня, только для четырех существуют препараты российского производства,— говорит Елена Красильникова.— Доля российских препаратов пока мала, в РФ сложилась объективная ситуация, при которой невозможно организовать лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями исключительно силами российских фармкомпаний». По мнению эксперта, ситуация вряд ли изменится в ближайшие несколько лет.

• Фармацевтический рынок подписаться отписаться
• Лечение редких заболеваний подписаться отписаться

Источник: www.kommersant.ru